罕见病患者药费每月近8000元无法报销 超说明书用药难题凸显。50岁的周明安是一名脐尿管癌患者，患有一种罕见的肿瘤，年发病率约为五百万分之一。经过手术等一系列治疗后，他每月需要使用三种抗肿瘤药物。尽管这些药物被列入了医保目录，但由于药品说明书中的适应症和医保支付范围未包含“脐尿管癌”，因此无法通过医保报销。
中山大学肿瘤防治中心的门诊记录显示，脐尿管癌目前没有标准治疗方案，国际主流方案多参考肠癌治疗。类似情况在罕见肿瘤治疗中并不少见。由于患者数量少，药企往往缺乏动力或条件针对某一罕见肿瘤开展临床试验，因此药品说明书中很难列明相关适应症，这为下一步的医保报销带来了阻碍。
周明安用药之后，病情控制得很稳定，但每个月约8000元的药费给他带来了巨大压力。他使用的替雷利珠单抗、贝伐珠单抗和卡培他滨三种药物都因涉及“超说明书用药”而无法报销。超说明书用药是指药品使用超出国家药监部门批准的说明书范围，包括适应症、剂量、给药途径或适用人群等。这三种药品的说明书中并未列明脐尿管癌作为适应症。
2020年4月，周明安因反复血尿到医院检查，随后被诊断为脐尿管癌。接受手术等治疗后，他的病情一度稳定，但仍需定期用药。根据他提供的治疗费用明细，每月的药物费用合计7745元。周明安每月收入3000多元，治病让他入不敷出。
今年5月，周明安通过12345政府服务热线向参保地广东省佛山市反映医保无法报销的问题。佛山市医疗保障局顺德分局回复称，根据相关规定，参保人使用医保目录内药品发生的费用需符合诊断、治疗与病情相符，符合药品法定适应症及医保限定支付范围等条件，才可由基本医疗保险基金支付。医保部门建议患者与医生进一步沟通，考虑调整治疗方案，使用其他可报销药品。
类似困境也出现在其他罕见病患者身上。例如结节性硬化症患者群体中，超说明书用药问题长期存在，很多患者不能用医保报销。目前，安徽和山东部分地市已将结节性硬化症纳入相关门诊保障范围，患者被认定后，使用部分相关药品可报销。
专家建议通过真实世界数据推动适应症拓展。如果临床上已经存在较多某类超适应症用药实践，医生、患者和药品使用情况应被系统记录，形成可靠的真实世界数据，用以证明某种药物对相应罕见肿瘤具有明确疗效和可控风险。药企可以基于这些数据进一步开展研究股票配资官网开户，推动药监部门审评相关适应症。待适应症获批后，再进一步推动进入医保支付范围。相关部门也已经关注到这一需求，并采取措施推进药品使用说明书更新改革。罕见病患者药费每月近8000元无法报销 超说明书用药难题凸显。
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